Međunarodna grupa istraživača saopštila da se eksperimentalna genska terapija rijetke nasljedne bolesti koja dovodi do sljepila pokazala efikasnom.
U prvoj etapi istraživanja učestvovalo je 12 pacijenata sa urođenim Leberovom amaurozom (LCA) - genetskim oboljenjem mrežnjače koje dovodi do nepovratnog gubitka osjetljivosti ćelija na svjetlost i postepenog gubitka vida do potpunog sljepila, prenio je BBC.
Svakom od učesnika koji su bili praktično slijepi uveden je u jedno oko virusni vektor s genom RPE65, čiji defekt leži u osnovi te bolesti.
Pri sprovođenju prve etape istrživanja 2008. pokazalo se da je ta eksperimentalna genska terapija dovela do izvjesnog poboljšanja vida pacijenata bez bitnijih sporednih efekata.
Poslije uvođenja virusnog vektora kod tri učesnika istraživanja uveden je genski preparat AAV2-hRPE65v2 u drugo oko, što je, kako je ukazano u studiji, objavljenoj u časopisu Science Translational Medicine, dalje poboljšalo njihov vid jer su pacijenti sada mogli da vide u sumraku, da razaznaju lica ljudi i kupuju u prodavnici.
Rukovodilac istraživanja Džin Benet sa Univerziteta američke savezne države Pensilvanije je izjavila da njen tim sada planira da sprovede terapiju drugog oka i kod ostalih devet pacijenata.
(Tanjug)
